阿糖苷酶α
治療罕見疾病龐貝氏症的藥物
此條目缺少有關機理及作用的資訊。 (2020年8月30日) |
阿糖苷酶α（Alglucosidase alfa），商品名美而贊（Myozyme），是目前罕見病龐貝病全球唯一的注射劑和特效藥。
| 臨床資料 | |
|---|---|
| 商品名 | Myozyme, Lumizyme, others |
| AHFS/Drugs.com | Monograph |
| 核准狀況 |
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| 給藥途徑 | Intravenous[1][2] |
| ATC碼 | |
| 法律規範狀態 | |
| 法律規範 | |
| 識別資訊 | |
| CAS號 | 420794-05-0  [FDA] |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
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| UNII | |
| KEGG | |
| 化學資訊 | |
| 化學式 | C4758H7262N1274O1369S35[3] |
| 摩爾質量 | 105,338 g·mol−1[3] |
歷史
該藥由台灣中央研究院生物醫學暨科學研究所所長陳垣崇及其所領導的研究團隊，花了15年的時間研發出來[4][5]，並獲歐洲藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市，之後此藥於2007年由賽諾菲研發美國上市，並於2017年引入中國大陸。
藥理
阿糖苷酶α的藥理和人工合成胰島素相似。
醫療保險現狀與市場價格
在中國，目前阿糖苷酶α未納入全國醫保目錄[6]，但個別地區會納入其地方醫保[7]。一瓶美而贊是50毫克，價格約為5645元人民幣（其在江西地方醫保價格為5306.3元人民幣）。
阿糖苷酶α根據患者體重來用藥，以一個體重40公斤的人士為例，需用藥800毫克，約合16瓶，用藥一次需要9萬多元人民幣。如果持續用藥，每月需兩次使用美而贊，每年的藥款約為217萬元。[8]
參看
參考
- ^ 1.0 1.1 Lumizyme- alglucosidase alfa injection, powder, for solution. DailyMed. 22 February 2020 [14 August 2020]. （原始內容存檔於2021-03-25）.
- ^ 引用錯誤：沒有為名為
FDA2006的參考文獻提供內容 - ^ 3.0 3.1 3.2 American Medical Association (USAN). Alglucosidase alfa (Microsoft Word). Statement on a Nonproprietary Name Adopted by the USAN Council. [18 December 2007]. （原始內容存檔於2012-02-12）.
- ^ 楊欣怡、胡釗維. 陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒. 商業周刊. （原始內容存檔於2007-03-11） （中文（臺灣））.
- ^ 黃漢華. 辜成允無條件支持 陳垣崇破解龐貝氏千年絕症. 遠見雜誌. （原始內容存檔於2007-03-13） （中文（臺灣））.
- ^ 瞿依賢. 当罕见病迎来特效药 这370多人仍旧悲伤. 經濟觀察網. 2020-06-15 [2020-10-14]. （原始內容存檔於2020-11-04） （中文（中國大陸））.
法布贊、治療戈謝病的伊米苷酶、治療龐貝病的阿糖苷酶α等高價藥物，還未納入。
- ^ 最新！浙江省罕见病特殊药品谈判结果公示. 貝殼社. 2020-06-03 [2020-10-14]. （原始內容存檔於2020-09-07） （中文（中國大陸））.
- ^ 患病女儿被大学录取，爸妈却不让她去！把她送进医院一去就是十多年，至今没出来. 搜狐新聞. 2020-08-22 [2020-10-14]. （原始內容存檔於2020-08-30） （中文（中國大陸））.